Resumen

Este estudio es un estudio de extensión abierto, de un solo brazo, multicéntrico y continuo para caracterizar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo de iptacopan y para brindar acceso a iptacopan a pacientes con HPN que hayan completado estudios de fase 2 o 3 patrocinados por Novartis con iptacopan.

Edad: De 18 a 100 años

Género: Todos

Fecha de inicio: 07/27/2021

Fecha de finalización principal (estimada): 10/18/2027

Fecha estimada de finalización del estudio: 10/18/2027

Acepta voluntarios sanos: No

Propósito y descripción del ensayo

El objetivo de este estudio multicéntrico, abierto, de un solo brazo y de fase 3 es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo de iptacopan en pacientes con HPN y brindar acceso a pacientes que hayan completado (sin reducción gradual de la dosis) los ensayos de fase 2 y fase 3 y que hayan obtenido beneficios del tratamiento con iptacopan.

Criterios de elegibilidad

Edad: De 18 a 100 años

Género: Todos

Acepta voluntarios sanos: No

Criterios de inclusión:

* Participantes masculinos y femeninos ≥ 18 años de edad con diagnóstico de HPN que hayan completado el período de extensión del tratamiento (sin reducción gradual) de los estudios de fase II de iptacopan (CLNP023X2204, CLNP023X2201), el período 4 de LFG316X2201 o los estudios clínicos de fase III (CLNP023C12302 y CLNP023C12301) en el momento de la visita de inscripción en esta extensión continua.

* Vacunaciones previas contra las infecciones por Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae

* Según el criterio clínico del investigador, el paciente se beneficia del tratamiento continuado con iptacopan y ha permanecido clínicamente estable con monoterapia de iptacopan durante al menos 3 meses.

Criterios de exclusión:

* Cualquier comorbilidad o condición médica (incluidas, entre otras, cualquier infección bacteriana, viral o fúngica sistémica activa o neoplasia maligna) que, en opinión del investigador, pudiera aumentar el riesgo para el sujeto o potencialmente confundir los datos del estudio.

* Antecedentes de infecciones invasivas recurrentes causadas por organismos encapsulados, como Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae o Haemophilus influenzae.

* Antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas

Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply.