Tratamientos para la enfermedad de la anemia falciforme

Las opciones de tratamiento preventivo para la enfermedad de la anemia falciforme tienen como objetivo disminuir la frecuencia y gravedad de las crisis dolorosas, las complicaciones y el daño orgánico, promoviendo una mejor salud general y una mayor calidad de vida para los pacientes. Nuestros expertos monitorearán y evaluarán cuidadosamente su:

• Dieta
• Hidratación
• Mantenimiento del sueño
• Niveles de ácido fólico
• Uso de antibióticos
• Enfermedades cardiacas, oculares y renales mediante detección de rutina
• Vacunas

Hidroxiurea
Se ha demostrado que la hidroxiurea reduce la frecuencia de las crisis dolorosas, alivia los síntomas y mejora la calidad de vida general al aumentar los niveles de hemoglobina F y reducir el recuento de neutrófilos. Este medicamento se presenta en forma de comprimido oral.

Oxbryta (Voxelotor)
Oxbryta mejora la anemia asociada a la anemia falciforme al modificar la hemoglobina, incrementando su capacidad para unirse al oxígeno en los glóbulos rojos, y reduciendo así su deformación. Este medicamento se presenta en forma de comprimido oral.

Endari (L-glutamina)
Endari es un suplemento terapéutico que ha demostrado ser eficaz para reducir la frecuencia de las crisis de dolor y mejorar la salud general al disminuir la inflamación y la oxidación nociva en los glóbulos rojos. Este medicamento se presenta en forma de polvo oral.

Crizanlizumab
El crizanlizum se administra una vez al mes para prevenir el dolor y la obstrucción de los vasos sanguíneos, especialmente en aquellas personas cuyos síntomas persisten a pesar de usar hidroxiurea. Este tratamiento consiste en una infusión intravenosa que ayuda a disminuir la viscosidad de los glóbulos rojos falciformes.

Las transfusiones de sangre pueden provocar un exceso de hierro en el organismo, lo que causa problemas de salud adicionales. La terapia de quelación consiste en eliminar este exceso de hierro. Puede administrarse tanto por vía oral como intravenosa.

Los médicos pueden administrar transfusiones sanguíneas simples o de intercambio para aumentar los niveles normales de glóbulos rojos en pacientes con anemia falciforme, aliviando complicaciones como el síndrome torácico agudo y previniendo accidentes cerebrovasculares. Estas transfusiones, que suelen durar de una a cuatro horas, se realizan cada tres o cuatro semanas, con un seguimiento continuo para detectar posibles complicaciones, como reacciones alérgicas o acumulación de hierro. El paciente puede necesitar que se le coloque una vía intravenosa de forma permanente.

Nuestra Clínica de Cannabis Medicinal ofrece a los pacientes opciones de tratamiento alternativas para aliviar el dolor y otros síntomas asociados con la enfermedad de la anemia falciforme. Para más información, comuníquese con nuestros especialistas para obtener una derivación.

Un trasplante de células madre, también conocido como trasplante de médula ósea, consiste en sustituir la médula ósea dañada por anemia falciforme con médula sana proveniente de un donante, generalmente un hermano. En colaboración con la Red de Ensayos Clínicos de Trasplante de Médula Ósea (BMT Clinical Trials Network), atendemos a pacientes para quienes puede ser más adecuado un trasplante de una fuente haploidéntica o, en ciertos casos, una preparación de intensidad reducida como mejor alternativa.

Actualmente, existen dos enfoques distintos de terapia génica que podrían ofrecer una cura potencial para la anemia falciforme.

En la terapia génica basada en la adición de células madre, se extraen las células madre del propio paciente y se introduce un gen diseñado para producir hemoglobina normal. Luego, estas células madre modificadas se reintegran al paciente mediante un trasplante autólogo. Este enfoque representa una opción viable para personas con anemia falciforme que no cuentan con un donante compatible.

La terapia de edición génica consiste en modificar el ADN de las células madre de una persona para corregir el gen falciforme, restaurando así la capacidad de las células para producir glóbulos rojos saludables. Este proceso, conocido como edición, se realiza fuera del cuerpo, mediante la extracción, tratamiento e infusión de las células madre de vuelta en el torrente sanguíneo. Aunque este innovador tratamiento está aprobado por la FDA para personas mayores de 12 años, sus efectos a largo plazo aún se están investigando.

Con varios ensayos clínicos en desarrollo, ofrecemos a los pacientes acceso a tratamientos y cuidados innovadores que podrían no estar disponibles en otros centros.