Tratamientos para la enfermedad de células falciformes

Las opciones de tratamiento preventivo para la enfermedad de células falciformes tienen como objetivo reducir la frecuencia y la gravedad de las crisis dolorosas, las complicaciones y el daño orgánico, promoviendo una mejor salud general y calidad de vida para los pacientes. Nuestros expertos monitorearán y evaluarán su:

• Dieta
• Hidratación
• Mantenimiento del sueño
• Niveles de ácido fólico
• Uso de antibióticos
• Enfermedades cardíacas, oculares y renales mediante detección de rutina
• vacunas

Hidroxiurea
Se ha demostrado que la hidroxiurea reduce la frecuencia de las crisis dolorosas, alivia los síntomas y mejora la calidad de vida general al aumentar los niveles de hemoglobina F y reducir el recuento de neutrófilos. Este medicamento viene en tabletas orales.

Oxbryta (Voxelotor)
Oxbryta mejora la anemia modificando la hemoglobina, lo que aumenta la unión del oxígeno a los glóbulos rojos, evitando su deformación. Este medicamento se presenta en comprimidos orales.

Endari (L-glutamina)
Endari es un suplemento terapéutico que ha demostrado ser eficaz para reducir la frecuencia de las crisis de dolor y mejorar la salud general al disminuir la inflamación y la oxidación nociva en los glóbulos rojos. Este medicamento se presenta en forma de polvo oral.

Crizanlizumab
El crizanlizum se administra una vez al mes para ayudar a prevenir el dolor y los bloqueos en los vasos sanguíneos, especialmente en aquellas personas cuyos síntomas persisten a pesar de usar hidroxiurea. Se trata de una infusión intravenosa que disminuye la viscosidad de los glóbulos rojos falciformes.

Las transfusiones de sangre pueden provocar un exceso de hierro en el organismo, lo que provoca problemas de salud adicionales. La terapia de quelación consiste en eliminar este exceso de hierro. Puede administrarse tanto por vía oral como intravenosa.

Los médicos pueden administrar transfusiones sanguíneas simples o de intercambio para aumentar los niveles normales de glóbulos rojos en pacientes con anemia falciforme, aliviando complicaciones como el síndrome torácico agudo y previniendo accidentes cerebrovasculares. Estas transfusiones, que suelen durar de una a cuatro horas, se realizan cada tres o cuatro semanas, con un control constante para detectar posibles complicaciones, como reacciones alérgicas o acumulación de hierro. Es posible que el paciente necesite una vía intravenosa permanente.

Nuestra Clínica de Cannabis Medicinal ofrece un posible alivio del dolor y otros síntomas asociados con la enfermedad de células falciformes, brindando a los pacientes opciones de tratamiento alternativas. Para obtener más información, comuníquese con nuestros especialistas para obtener una derivación.

Un trasplante de células madre, también conocido como trasplante de médula ósea, implica reemplazar la médula ósea afectada por anemia falciforme con médula ósea sana de un donante, a menudo un hermano. Trabajando con la Red de Ensayos clínicos de BMT, brindamos atención a pacientes para quienes un trasplante de una fuente haploidéntica puede ser la mejor opción o para quienes una preparación de intensidad reducida es la mejor opción.

Actualmente existen dos enfoques diferentes de terapia genética que pueden proporcionar una cura potencial para la enfermedad de células falciformes.

En la terapia de adición de genes con células madre, se extraen las propias células madre de una persona y se introduce un gen para producir hemoglobina normal. Las células madre modificadas se devuelven luego al paciente mediante un trasplante autólogo. Esta es una opción favorable para las personas con anemia falciforme que carecen de un donante compatible.

La terapia de edición genética consiste en modificar el ADN de las células madre de una persona para corregir el gen de la anemia falciforme, lo que restablece la capacidad de las células para producir glóbulos rojos sanos. Este proceso, conocido como edición, se produce fuera del cuerpo, ya que las células madre se extraen, se tratan y luego se vuelven a infundir en el torrente sanguíneo. Si bien la FDA aprobó su uso para personas de 12 años o más, los efectos a largo plazo de este innovador tratamiento aún se están investigando.

Con varios ensayos clínicos en curso, ofrecemos a los pacientes acceso a tratamientos y atención innovadores que pueden no estar disponibles en otros lugares.