Resumen

Objetivos principales: Evaluar la seguridad (en comparación con el sacarato de hierro) y la eficacia del ferumoxitol en sujetos pediátricos con ERC con anemia por deficiencia de hierro (ADH) o que tienen riesgo de desarrollar ADH. Objetivo secundario: Determinar el perfil farmacocinético (FC) y farmacodinámico (PD) de dosis única de ferumoxitol en sujetos pediátricos.

Edad: De 2 a 17 años

Género: Todos

Fecha de inicio: 08/13/2018

Fecha de finalización principal (estimada): 08/31/2026

Fecha estimada de finalización del estudio: 08/31/2026

Acepta voluntarios sanos: No

Propósito y descripción del ensayo

Este es un estudio de fase 3, aleatorizado, abierto y multicéntrico sobre la seguridad (en comparación con sacarosa de hierro), la eficacia y la farmacocinética/farmacodinámica (PK/PD) del ferumoxitol (7,0 mg Fe/kg x 2 [máx. 510 mg/dosis]) en pacientes pediátricos con anemia por deficiencia de hierro (ADH) y enfermedad renal crónica (ERC). Se asignarán aleatoriamente aproximadamente 125 pacientes al tratamiento en una proporción de 2:1, ya sea ferumoxitol o sacarosa de hierro. La participación total de los pacientes en el estudio será de hasta 7 semanas, que incluyen un período de selección de 2 semanas y un período de tratamiento de 5 semanas. Los sujetos reciben lo siguiente: • Dos infusiones intravenosas de ferumoxitol 7,0 mg Fe/kg (máx. 510 mg/dosis), la primera administrada el día 1 y la segunda 2-8 días después O • Sacarosa de hierro (Venofer®): Para pacientes dependientes de hemodiálisis (HDD): 2 mg Fe/kg, administrados en sesiones de diálisis consecutivas, durante 10 dosis (máx. 100 mg/dosis con un curso de tratamiento máximo total de 1000 mg) Para pacientes no dependientes de hemodiálisis (NDD) o dependientes de diálisis peritoneal (PDD): 4 mg Fe/kg, administrados hasta 3 veces/semana, durante 5 dosis (máx. 200 mg/dosis con un curso de tratamiento máximo total de 1000 mg).

Criterios de elegibilidad

Edad: De 2 a 17 años

Género: Todos

Acepta voluntarios sanos: No

Criterios de inclusión:

1. Hombre o mujer de 2 a <18 años de edad al momento del consentimiento.

2. Tiene IDA definida como: a) hemoglobina <12,0 g/dL y b) con saturación de transferrina (TSAT) <40% o ferritina <100 ng/mL; o se considera que tiene riesgo de desarrollar IDA, es decir, TSAT <20% con disminución de la hemoglobina durante los 2 meses anteriores y antecedentes de hemoglobina <12 g/dL.

3. Padece enfermedad renal crónica, definida como una de las siguientes:

1. en hemodiálisis crónica;

2. estar recibiendo diálisis peritoneal crónica;

3. Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <60 mL/min/1,73 m2;

4. presenta evidencia de anomalías estructurales y/o funcionales, por ejemplo, albuminuria persistente, sedimento urinario anormal, anomalías electrolíticas y otras anomalías debidas a trastornos tubulares durante > 3 meses.

4. Para pacientes que no sean pacientes con ERC dependientes de hemodiálisis, antecedentes documentados de terapia con hierro oral insatisfactoria o en quienes el hierro oral no se tolera, o para quienes el hierro oral se considera médicamente inapropiado.

5. Todos los sujetos (mujeres y hombres) en edad fértil que sean sexualmente activos deben estar utilizando un método anticonceptivo eficaz durante al menos 1 mes antes de la administración de la dosis del Día 1 y aceptar continuar utilizando el método anticonceptivo hasta la finalización del estudio.

Criterios de exclusión:

1. Reacción de hipersensibilidad conocida a cualquier componente del ferumoxitol y la sacarosa de hierro.

2. Antecedentes de alergia al hierro intravenoso (IV).

3. Antecedentes de alergias a múltiples medicamentos (>2)

4. Presión arterial sistólica baja (Edad 1-9 años <70 + [edad en años x 2] mmHg, Edad 10-17 años <90 mmHg)

5. Hemoglobina ≤7,0 g/dL

6. Nivel de ferritina sérica \>600 ng/ml