Resumen

La continuación del Registro CARRA, tal como se describe en el protocolo, permitirá recopilar datos sobre pacientes con enfermedades reumáticas de inicio pediátrico. El Registro CARRA servirá de base para futuros estudios CARRA. En particular, este registro observacional se utilizará para responder preguntas cruciales sobre los tratamientos empleados para las enfermedades reumáticas pediátricas, incluidas las relativas a su seguridad.

Edad: Desde recién nacidos hasta los 21 años

Género: Todos

Fecha de inicio: 07/01/2015

Fecha de finalización principal (estimada): 06/01/2028

Fecha estimada de finalización del estudio: 12/01/2028

Acepta voluntarios sanos: No

Propósito y descripción del ensayo

El Registro original de la Alianza para la Investigación en Artritis Infantil y Reumatología (CARRA) (Número de protocolo: CRNT_REGST01) se estableció en 2010 para impulsar la infraestructura de la alianza, facilitar la investigación pediátrica clínica y traslacional, y transformar la cultura de la reumatología pediátrica hacia la participación universal en la investigación. Este Registro CARRA original se denominará Registro Legado CARRA a lo largo del protocolo. Mediante la creación de una infraestructura informática sofisticada, el apoyo integral a los centros participantes y la participación de familias, pacientes y comunidades, el Registro CARRA brindará a los niños afectados en cada centro participante la oportunidad de participar en investigación clínica y traslacional de alta calidad. La continuidad del Registro CARRA, tal como se describe en este protocolo, permitirá recopilar datos de pacientes con enfermedades reumáticas de inicio pediátrico. El Registro CARRA constituirá la base de futuros estudios CARRA. En particular, este registro observacional se utilizará para responder preguntas cruciales sobre las terapias empleadas para tratar las enfermedades reumáticas pediátricas, incluyendo el análisis de cuestiones de seguridad. El Instituto de Investigación Clínica de Duke (DCRI) actúa como Centro Coordinador Clínico y de Datos (CDCC) de CARRA para el protocolo. Los registros tradicionales posteriores a la comercialización basados ​​en la exposición de agentes terapéuticos individuales para la artritis idiopática juvenil (AIJ), el lupus eritematoso sistémico y otras enfermedades reumáticas son inadecuados para responder preguntas importantes sobre seguridad por muchas razones: * El tamaño de las muestras es demasiado pequeño para detectar eventos poco comunes pero importantes. * No existen comparadores no expuestos para evaluar el riesgo atribuible a la enfermedad subyacente. * La duración del seguimiento de los pacientes individuales es demasiado corta para evaluar muchos eventos adversos (EA) tardíos potenciales. * El tamaño de las muestras es inadecuado para evaluar la miríada de regímenes de medicación concurrentes complejos y dinámicos comunes en el tratamiento de enfermedades reumáticas. * La inscripción selectiva de pacientes limita la evaluación de afecciones comórbidas y otros factores del paciente. Estas limitaciones impiden que los pacientes, las familias y los proveedores comprendan los verdaderos riesgos y beneficios de la terapia para tomar decisiones apropiadas e informadas. También impiden que los fabricantes de medicamentos y las agencias reguladoras realicen una revisión informada de los productos comercializados para estas enfermedades. Un registro basado en el diagnóstico de la enfermedad en lugar de agentes terapéuticos específicos supera muchas de las limitaciones de los registros de agentes únicos basados ​​en la exposición en la evaluación de eventos adversos tardíos o poco comunes. De hecho, los datos de un registro consolidado basado en la enfermedad "...podrían proporcionar la información necesaria para que las empresas individuales cumplan con los requisitos y compromisos posteriores a la comercialización y eviten la necesidad de un registro de producto individual" (cartas de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) a CARRA, 21 de diciembre de 2010 y 9 de diciembre de 2011). Este protocolo detalla la base de un registro para cumplir con estos objetivos. El Registro CARRA tiene como objetivo detectar y comprender la epidemiología de los EA importantes, incluidos aquellos que son tardíos o poco comunes. Los sujetos seguidos en los centros activos del Registro CARRA son elegibles para la inscripción, independientemente del tratamiento pasado o actual. Cada sujeto será seguido prospectivamente durante un objetivo de 10 años; el estudio continuará indefinidamente mientras los recursos lo permitan y exista una necesidad continua. Se recopilarán datos de forma sistemática, incluyendo factores importantes del paciente, terapias, eventos adversos graves (EAG) y eventos de especial interés definidos en el protocolo. Los eventos de seguridad seleccionados (p. ej., neoplasias malignas) serán evaluados por un panel de expertos mediante la revisión de los expedientes médicos. El Registro CARRA, un registro observacional prospectivo basado en la enfermedad, permite tanto la detección de posibles señales de seguridad como estudios farmacoepidemiológicos rigurosos, controlados y basados ​​en hipótesis sobre eventos adversos importantes y su asociación con agentes terapéuticos. Además de responder preguntas sobre la seguridad de los tratamientos, se prevé que los datos recopilados en el Registro CARRA tengan muchos otros usos valiosos. Dentro de los límites del diseño de estudio observacional, se puede examinar la efectividad de los agentes terapéuticos para resultados clínicos y centrados en el paciente a corto y largo plazo. El Registro es la plataforma de recopilación de datos para la investigación de efectividad comparativa del Plan de Tratamiento de Consenso (PTC) en enfermedades reumáticas pediátricas. Los pacientes inscritos en el Registro también pueden ser elegibles para ser seguidos como parte de un subconjunto del PTC. Ejemplos de proyectos CTP incluyen: Opciones de primera línea para el tratamiento de la AIJ sistémica (FROST). El propósito de FROST fue comparar la efectividad de las estrategias de tratamiento de la AIJ sistémica (AIJs) de CARRA (biológicas vs. no biológicas) para lograr la inactividad clínica de la enfermedad en pacientes con AIJs de inicio reciente. Además, FROST tuvo como objetivo comparar los resultados informados por el paciente/cuidador entre las estrategias de tratamiento. FROST inscribió pacientes con AIJs de inicio reciente, previamente no tratados, que están comenzando el tratamiento con uno de los 4 CTP para la AIJs (solo glucocorticoides (GC); metotrexato + GC; inhibidor de IL-1 + GC; IL-6 + GC). La inscripción se realizará durante 3 años en todos los centros del Registro CARRA. Además de la recopilación de datos rutinaria del Registro, los pacientes seguidos como parte del CTP FROST completaron cuestionarios adicionales sobre su estado de la enfermedad y calidad de vida. El uso de medicamentos para enfermedades reumáticas pediátricas es dinámico y no está bien caracterizado. El Registro CARRA representa una valiosa fuente de datos para el seguimiento de los patrones de uso de medicamentos y ofrece la oportunidad de estudiar los factores predictivos de su utilización. Es probable que los resultados importantes se vean influenciados por otros factores además de la terapia (por ejemplo, la gravedad de la enfermedad), y el Registro CARRA está diseñado para ayudar a responder a este tipo de preguntas. Los resultados informados por los pacientes (PRO, por sus siglas en inglés), generados fuera del contexto de las consultas clínicas, pueden recopilarse en el Registro para proporcionar una dimensión adicional y enriquecedora de datos que permita comprender mejor las enfermedades reumáticas. Los profesionales sanitarios pueden revisar los datos clínicos de sus centros como parte de un enfoque de mejora de la calidad para obtener mejores resultados. Los análisis de los datos del Registro CARRA tienen como objetivo proporcionar resultados que guíen las decisiones terapéuticas de los niños afectados, sus familias y los profesionales sanitarios, al tiempo que mejoran la eficiencia regulatoria y reducen los costes. En última instancia, este enfoque podría servir de modelo para una colaboración exitosa entre las redes de la comunidad científica, la industria y los organismos públicos, con el fin de promover la evaluación eficaz y eficiente de medicamentos y dispositivos a lo largo de todo el proceso regulatorio.

Criterios de elegibilidad

Edad: Desde recién nacidos hasta los 21 años

Género: Todos

Acepta voluntarios sanos: No

Criterios de inclusión:

1. Inicio de la enfermedad reumática antes de los 16 años para la artritis idiopática juvenil (AIJ) y antes de los 19 años para todas las demás enfermedades reumáticas (véase el apéndice A).

2. El sujeto (y/o su padre/tutor legal cuando sea necesario) puede proporcionar su consentimiento informado por escrito y está dispuesto a cumplir con los procedimientos del estudio.

3. El sujeto y/o su padre/tutor legal están dispuestos a ser contactados en el futuro por el personal del estudio.

Criterios de exclusión:

1. Ser mayor de 21 años al momento de la inscripción.