La leucemia mieloide aguda (LMA) post-NMP es una afección en la que una neoplasia mieloproliferativa (NMP) evoluciona a leucemia mieloide aguda (LMA). Los pacientes con LMA post-NMP no responden a las terapias disponibles actualmente para la LMA ni la NMP, y estas opciones de tratamiento generalmente no prolongan la supervivencia más de un año.

En un estudio publicado en línea el 31 de marzo en la revista Blood, Marina Konopleva, MD, Ph.D., y colegas identificaron la proteína BCL-xL como un objetivo farmacológico potencial para la LMA post-MPN. Los investigadores descubrieron que las células tomadas de pacientes con LMA post-MPN dependen en gran medida de BCL-xL para sobrevivir. Luego demostraron que el fármaco experimental DT2216, diseñado para atacar y degradar BCL-xL sin afectar las plaquetas, hizo que las células cancerosas fueran más propensas a morir; y que la combinación de DT2216 con azacitidina (un fármaco de quimioterapia utilizado para tratar la LMA) bloqueó el crecimiento de células cancerosas tomadas de pacientes con LMA post-MPN. Los hallazgos sugieren que DT2216 o un agente degradador de BCL-xL similar podría combinarse con otros tratamientos para mejorar los resultados para las personas con LMA post-MPN.

La Dra. Konopleva es directora del programa de leucemia, codirectora del Instituto de Cáncer de la Sangre en el Centro Montefiore Einstein Comprehensive Cancer Center y profesora de oncología y farmacología molecular en Einstein.