Resumen

RESET-Myositis: Estudio abierto para evaluar la seguridad y la eficacia de CABA-201 en sujetos con miopatía inflamatoria idiopática activa o miopatía inflamatoria idiopática juvenil.

Edad: De 6 a 75 años

Género: Todos

Fecha de inicio: 12/20/2023

Fecha de finalización principal (estimada): 07/01/2028

Fecha estimada de finalización del estudio: 07/01/2028

Acepta voluntarios sanos: No

Propósito y descripción del ensayo

Las miopatías inflamatorias idiopáticas (MII, o miositis) son un grupo de enfermedades autoinmunes raras caracterizadas por inflamación y debilidad muscular. Aunque la causa de las MII no se comprende del todo, se cree que algunos subtipos, como la dermatomiositis (DM), el síndrome antisintetasa (ASyS), la miopatía necrotizante inmunomediada (IMNM) y la miopatía inflamatoria idiopática juvenil (MIIJ), involucran a las células B, que provocan que el cuerpo ataque diferentes tejidos. Este estudio se lleva a cabo para evaluar la seguridad y la eficacia de una terapia celular experimental, CABA-201, que puede administrarse a pacientes con DM, ASyS, IMNM o MIIJ que presentan enfermedad activa. Se evaluará una dosis única de CABA-201 en combinación con ciclofosfamida (CY) y fludarabina (FLU).

Criterios de elegibilidad

Edad: De 6 a 75 años

Género: Todos

Acepta voluntarios sanos: No

Adult Cohorts

Criterios de inclusión:

* Age ≥18 and ≤75

* Un diagnóstico clínico de IIM, basado en los criterios de clasificación de la Liga Europea contra el Reumatismo/Colegio Americano de Reumatología de 2017.

* Diagnóstico de DM, ASyS o IMNM

* Evidencia de enfermedad activa, a pesar del tratamiento previo o actual con tratamientos estándar, según se define por la presencia de creatina quinasa (CK) elevada, erupción cutánea por DM o enfermedad activa en biopsia muscular, resonancia magnética (RM) o electromiografía.

* Presencia de debilidad muscular

Se aplican otros criterios definidos en el protocolo.

Criterios de exclusión:

* Contraindicación para la leucaféresis

* Antecedentes de reacción anafiláctica o sistémica grave a la fludarabina, la ciclofosfamida o cualquiera de sus metabolitos.

* Infección activa que requiere intervención médica en el momento de la evaluación

* Síntomas actuales de enfermedad renal, hepática, hematológica, gastrointestinal, pulmonar, psiquiátrica, cardíaca, neurológica o cerebral grave, progresiva o no controlada, incluidas infecciones graves y no controladas, como sepsis e infecciones oportunistas.

* Condiciones médicas concomitantes que, en opinión del investigador, podrían suponer un riesgo inaceptable para el sujeto al participar en este estudio, interferir con la evaluación de los efectos o la seguridad del producto en investigación o con los procedimientos del estudio.

* Insuficiencia pulmonar o cardíaca significativa

* Terapia previa con células CAR T

* Trasplante previo de órgano sólido (corazón, hígado, riñón, pulmón) o trasplante de células hematopoyéticas

Se aplican otros criterios definidos en el protocolo.

Cohorte juvenil

Criterios de inclusión:

* Edad entre 6 y 17 años al momento de la inscripción.

* Un diagnóstico clínico de IIM, basado en los criterios de clasificación de la Liga Europea contra el Reumatismo/Colegio Americano de Reumatología de 2017.

* Evidencia de enfermedad activa, a pesar del tratamiento previo o actual con tratamientos estándar, definida por la presencia de enzimas musculares elevadas, erupción cutánea por DM o enfermedad activa en biopsia muscular, resonancia magnética (RM) o electromiografía.

Se aplican otros criterios definidos en el protocolo.

Criterios de exclusión:

* Contraindicación para la leucaféresis

* Antecedentes de reacción anafiláctica o sistémica grave a la fludarabina, la ciclofosfamida o cualquiera de sus metabolitos.

* Infección activa que requiere intervención médica en el momento de la evaluación

* Síntomas actuales de enfermedad renal, hepática, hematológica, gastrointestinal, pulmonar, psiquiátrica, cardíaca, neurológica o cerebral grave, progresiva o no controlada, incluidas infecciones graves y no controladas, como sepsis e infecciones oportunistas.

* Condiciones médicas concomitantes que, en opinión del investigador, podrían suponer un riesgo inaceptable para el sujeto al participar en este estudio, interferir con la evaluación de los efectos o la seguridad del producto en investigación o con los procedimientos del estudio.

* Insuficiencia pulmonar o cardíaca significativa

* Terapia previa con células CAR T

* Trasplante previo de órgano sólido (corazón, hígado, riñón, pulmón) o trasplante de células hematopoyéticas

Se aplican otros criterios definidos en el protocolo.