Resumen

El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética (FC) de VX-147 en participantes adultos y pediátricos con enfermedad renal proteinúrica mediada por apolipoproteína L1 (APOL1).

Edad: De 10 a 65 años

Género: Todos

Fecha de inicio: 03/30/2022

Fecha de finalización principal (estimada): 06/02/2028

Fecha estimada de finalización del estudio: 05/07/2030

Acepta voluntarios sanos: No

Propósito y descripción del ensayo

Criterios de elegibilidad

Edad: De 10 a 65 años

Género: Todos

Acepta voluntarios sanos: No

Key inclusion criteria:

Parte A:

* Genotipo APOL1 de G1/G1, G2/G2 o G1/G2

* Enfermedad renal proteinúrica

Parte B:

\- Completion of Treatment Period in Part A and no permanent discontinuation of study drug.

Key exclusion criteria:

Parte A:

* Trasplante de órgano sólido o de médula ósea

* Uncontrolled hypertension

* Antecedentes de diabetes mellitus

* Causa subyacente conocida de enfermedad renal, incluyendo, entre otras, la enfermedad de células falciformes.

Parte B:

* ESKD (End Stage Kidney Disease) as defined in the protocol.

* Any lab abnormality that may pose a safety risk to the participant, as judged by the investigator.

Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria will apply.