Resumen

Un estudio para evaluar el riesgo a largo plazo de insuficiencia hepática con TURALIO™ (pexidartinib) y el mecanismo de lesión hepática basado en información de biopsia hepática opcional en pacientes que recibieron o están recibiendo TURALIO™ (pexidartinib) y experimentan hepatotoxicidad.

Edad: 18 años o más

Género: Todos

Fecha de inicio: 01/07/2021

Fecha de finalización principal (estimada): 06/01/2036

Fecha estimada de finalización del estudio: 06/01/2036

Acepta voluntarios sanos: No

Propósito y descripción del ensayo

Este estudio de requisitos posteriores a la comercialización de la FDA evaluará el riesgo a largo plazo de insuficiencia hepática con TURALIO™ (pexidartinib) y el mecanismo de la lesión hepática con base en la información de biopsia hepática en pacientes que recibieron o están recibiendo TURALIO™ (pexidartinib) para el tumor de células gigantes tenosinovial (TCGT) sintomático asociado con morbilidad grave o limitaciones funcionales y que no responde a la cirugía, y que experimentan hepatotoxicidad. Se tomará una biopsia hepática opcional de los pacientes inscritos para el análisis de laboratorio central de los perfiles de macrófagos y células inmunitarias para investigar los posibles mecanismos de la hepatotoxicidad. Además, se tomarán 4 muestras de sangre para evaluar la función hepática, otras pruebas de seguridad relevantes, células inmunitarias periféricas y para pruebas farmacogenómicas. Los pacientes inscritos serán seguidos al menos anualmente durante 10 años para evaluar el riesgo a largo plazo de insuficiencia hepática.

Criterios de elegibilidad

Edad: 18 años o más

Género: Todos

Acepta voluntarios sanos: No

Criterios de inclusión:

* Participantes adultos con TGCT sintomático asociado a morbilidad grave o limitaciones funcionales y que no responden a la cirugía.

* Edad ≥18 años

* Aparición de al menos una de las siguientes anomalías en las pruebas hepáticas debido a la exposición a TURALIO™ (pexidartinib):

* Aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) > 3 veces el límite superior de la normalidad (LSN) con bilirrubina total (BT) concurrente > 2 veces el LSN

* TBIL aislada >2 × LSN (excluyendo pacientes con síndrome de Gilbert)

* AST o ALT aislada >10 × LSN

* Fosfatasa alcalina (ALP) \>2 x LSN con gamma-glutamil transferasa (GGT) \>2 x LSN

* Consentimiento para los procedimientos del estudio, el seguimiento de seguridad a largo plazo y el uso de datos del programa de Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS) de TURALIO™ (pexidartinib).

Criterios de exclusión:

* No aplicable