No existen terapias dirigidas para el rabdomiosarcoma alveolar (ARMS), un tipo de cáncer pediátrico poco común pero muy agresivo que afecta al músculo esquelético. La mayoría de los casos de ARMS se deben a una translocación cromosómica que da lugar a un nuevo gen. Este gen codifica el factor de transcripción PAX3-FOXO1, una oncoproteína que impulsa el desarrollo del sarcoma al desregular redes genéticas esenciales para el desarrollo muscular normal.

En un estudio publicado en línea el 16 de noviembre en Molecular Cell, la Dra. Kristy R. Stengel y sus colegas utilizaron ingeniería basada en CRISPR para generar células en las que PAX3-FOXO1 se degrada rápidamente en dos horas. Esto permitió a los investigadores comprender mejor cómo esta oncoproteína crucial controla la expresión génica. También se descubrió que la rápida degradación de PAX3-FOXO1 causa la muerte o la diferenciación de las células ARMS, lo que sugiere que la eliminación de PAX3-FOXO1 podría ser una terapia dirigida ideal para niños con esta enfermedad.

El Dr. Stengel es profesor asistente de biología celular en Einstein.